FundaMental Pharma GmbH宣布在细胞报告医学上发表使用TwinF界面抑制剂治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的突破性概念验证研究

(SeaPRwire) –   新闻稿

FundaMental Pharma GmbH 宣布在 Cell Reports Medicine 发表一份开创性的概念验证研究,其中使用 TwinF 界面抑制剂治疗肌萎缩侧索硬化症

海德堡,德国,2024 年 2 月 7 日 – FundaMental Pharma GmbH(“FundaMental”或“公司”)是一家神经科学公司,致力于开发针对一系列神经退行性疾病的一流小分子抑制剂,今天宣布海德堡的神经生物学家使用 FundaMental Pharma 的小分子 TwinF 界面抑制剂 FP802 发表了一项开创性研究。该研究提供了肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 治疗的开创性临床前概念验证数据。

由海德堡大学教授 Hilmar Bading 领导的研究团队(他也是 FundaMental Pharma 的联合创始人)表明,在 ALS 金标准小鼠模型中,FP802 治疗可降低神经系统评分并降低死亡率。最重要的是,经过验证的 ALS 临床生物标志物神经丝轻链 (Nf-L) 随着治疗效果的改善而降低。该团队进一步证明,FP802 还可以保护源自人类 ALS 患者的大脑类器官免受谷氨酸神经毒性的侵害,而谷氨酸神经毒性是 ALS 发病机制的关键驱动因素,这突显了临床前研究结果可能转化为患者的能力。

FundaMental Pharma 致力于围绕突破性分子机制进行开创性研究,该机制允许它通过小分子 TwinF 界面抑制剂(Yan 等人,Science 2020 年)安全地抵消谷氨酸神经毒性(也称为兴奋性毒性),具体方法是特异性靶向 NMDA 受体和 TRPM4 之间的界面。TwinF 界面抑制剂构成了一个全新类别的药物,可以安全地改善谷氨酸神经毒性,这是神经退行的常见原因。

FundaMental Pharma 首席执行官兼联合创始人 Thomas Schulze 评论道:“由于我们目前正在开发口服生物可利用的 TwinF 界面抑制剂,因此我们学术联合创始人的这份最新出版物极大地验证了我们的工作,并指导我们以 ALS 作为新药的主要适应症。”

FundaMental Pharma 联合创始人 Hilmar Bading 教授补充道:“FP802 在保护源自人类 ALS 患者的大脑类器官方面的成功突显了我们的临床前研究结果的可转化性,让人们得以一睹 TwinF 界面抑制剂对患者的潜在影响。”

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FundaMental Pharma GmbH
Dr. Thomas Schulze,首席执行官
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ICR Consilium (Media)

Ashley Tapp,Jack Bissett
电话:+44 (0) 20 3709 5700
电子邮件:

关于 FundaMental Pharma GmbH

FundaMental Pharma(“FundaMental”)是一家神经科学公司,由海德堡大学分拆而出,致力于开发针对一系列神经退行性疾病的一流小分子抑制剂。FundaMental 科学家正在开发一个全新类别的药物,可以安全地抵消谷氨酸神经毒性,这是神经退行的常见原因。虽然 FundaMental 目前专注于肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和亨廷顿舞蹈症,但这些分子的适用性可能扩展到一系列神经退行性疾病,如痴呆和与衰老相关的记忆丧失。有关更多信息,请访问:

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