ViGeneron宣布在VG901治疗视网膜色素变性症的1b期临床试验中给首例患者给药

• VG901是首个和唯一处于临床阶段的治疗方法,旨在向视网膜感光受体靶细胞递送功能性CNGA1基因,以治疗由CNGA1基因突变引起的视网膜色素变性症患者。
• VG901利用ViGeneron专有的新一代技术平台vgAAV进行治疗,通过眼内注射(IVT)施用,提供更便捷的施用方式,更广泛的载体分布,并且可以减轻亚视网膜注射相关的视网膜损伤风险。
• VG901获得FDA的孤儿药物资格。

(SeaPRwire) –   2024年4月10日 慕尼黑,德国——ViGeneron GmbH是一家处于临床阶段的下一代基因治疗公司,今天宣布首例患者已在其评估VG901用于治疗由CNGA1基因突变引起的视网膜色素变性(RP)的Ib期临床试验中给药。这一里程碑标志着公司继续利用其下一代技术平台开发开创性的基因治疗方法,以满足重大未满足的医疗需求。

“通过向视网膜感光受体靶细胞递送功能性CNGA1基因,VG901提供了一种潜在的治疗方法,以解决由CNGA1基因突变引起的RP患者的遗传根源,”德国图宾根大学遗传性视网膜病变中心视网膜遗传病专科主任Katarina Stingl教授表示。“我们很期待了解这一新型治疗方法的潜力,并希望能真正改善患者的生活。”

“在VG901 Ib期临床试验中给首例患者药,对公司和我们希望受益的患者来说,这是一个重要的进步。VG901还获得了FDA的孤儿药物资格。我们期待推进这一可能具有革命性的治疗方法的临床开发,”ViGeneron联合创始人兼CEOCaroline Man Xu博士表示。“Ib期临床试验不仅旨在提供VG901的安全性和初步疗效的关键见解,也是一个验证我们下一代载体平台vgAAV的关键步骤,该平台已显示出优越的转导效率,并使眼内注射成为可能。”

这项正在进行的Ib期临床试验是一项开放性、单臂、递增剂量的安全性、耐受性和初步疗效研究,旨在评估VG901通过眼内注射用于治疗由CNGA1基因引起的遗传性RP的安全性、耐受性和初步疗效。有关该试验的更多信息,请访问clinicaltrial.gov []。

关于视网膜色素变性(RP)

视网膜色素变性(RP)是一组相关的眼部疾病,会导致视力逐渐丧失。RP初期表现为儿童或成年早期夜盲,随后会出现周边视野损失和“隧道视觉”、中心视力减弱、视力下降,最终可能完全失明。RP是继承性视网膜病变中最常见的类型。据估计,它在美国和欧洲分别约影响每3,500人和4,000人。约2%至8%的遗传性RP病例是由编码视锥细胞中CNG通道亚基的CNGA1基因突变引起的。

关于ViGeneron GmbH

ViGeneron致力于通过创新将基因治疗带给需要帮助的人。公司正在推进其临床阶段专有基因治疗管线,以治疗眼科疾病,同时与视网膜疾病、中枢神经系统、心血管及其他疾病领域的领先生物制药公司合作。ViGeneron三种新的下一代基因治疗平台旨在解决现有腺苷酸联合病毒(AAV)基于基因治疗的限制。第一种是vgAAV载体平台,可以实现靶细胞更优越的转导效率,旨在克服生物障碍,从而实现如眼内注射和系统性注射等新的、无创施用途径。第二种是REVeRT(通过mRNA转接重组)技术平台,可以在任何可以靶向的胞外包装中高效重组大于5kb的基因。第三种是AAV转录激活,这是一种基于CRISPR-Cas的AAV基因治疗平台,可以通过增加或抑制其表达来in vivo调控一个或多个基因。ViGeneron由经验丰富的团队于2017年在慕尼黑成立,专注于AAV载体技术和临床眼科基因治疗项目。欲了解更多信息,请访问。