关于诺贝尔奖获奖发现——微小RNA的知识

(SeaPRwire) –   两位科学家因发现微小RNA而获得了诺贝尔奖。马萨诸塞大学陈医学院分子医学教授维克多·安布罗斯和哈佛医学院遗传学教授兼马萨诸塞州总医院研究员加里·鲁夫肯因揭示微小RNA如何开启和关闭基因而获奖。

这并非近期RNA首次获得荣誉。近年来,这种分子一直是科学界的宠儿:去年,卡塔林·卡里科和德鲁·魏斯曼因其对mRNA疫苗的基础发现而获奖,这一发现改变了新冠肺炎疫情的进程。

以下是微小RNA的发现意义及其对人类健康的影响。

什么是微小RNA?

这一发现使得操控细胞中哪些基因被激活或抑制成为可能。这样做对于控制蛋白质的产生至关重要,而蛋白质反过来又调节着身体几乎所有功能。这是基因控制的另一个层次,它使得下一代疾病治疗成为可能。

与许多科学突破一样,这一发现是偶然发生的。“这太出乎意料了,以至于我们一开始把它当作杂质忽略了,”安布罗斯在 10 月 7 日的新闻发布会上说。故事始于 1993 年,当时他和鲁夫肯在马萨诸塞州一起担任博士后研究员,并发表了他们认为是很有趣的发现:他们发现线虫因两个突变而无法正常发育。两人各自带走一个基因进行进一步研究,最初的重点是寻找突变基因编码的异常蛋白质。通常情况下,构成基因的 DNA 编码会生成 RNA 序列,然后细胞将其转化为蛋白质。例如,人体中每个细胞都包含完全相同的 DNA 序列或蓝图,但根据哪些基因被打开和哪些基因被抑制,它们会呈现不同的特征和功能。

安布罗斯和鲁夫肯发现了一种细胞协调这种复杂信号传导的方式:即所谓的微小RNA。

让安布罗斯感到惊讶的是,他研究的突变基因的最终产物不是蛋白质,而是一个很小的 RNA 片段,即微小RNA。鲁夫肯对另一个突变基因的研究表明,微小RNA 附着在他突变基因产生的 RNA 上,并在蛋白质合成过程中充当扳手,基本上阻止了蛋白质的产生,导致线虫发育异常。

这一发现仍然是线虫研究领域中的一个异常现象,诺贝尔委员会在宣布获奖时指出,“几乎没有受到科学界的关注”。直到鲁夫肯发现了另一个微小RNA:这一次它也出现在小鼠、其他动物以及更重要的是人类身上。

微小RNA的未来

人类体内已发现约 1000 种微小RNA,虽然对该领域的了解仍处于起步阶段,但这些小的 RNA 片段似乎参与了许多重要的过程,从发育到基本的细胞功能。一些微小RNA与癌症等疾病有关。了解它们的工作原理以及如何操纵它们来开启或关闭基因,有可能为无数人类疾病带来许多新的疗法。研究人员已经在临床试验中测试了基于微小RNA的策略,用于治疗癌症和传染病。

“我们从基因研究中知道,如果没有微小RNA,细胞和组织就不会正常发育。微小RNA的异常调节会导致癌症,并且在人类编码微小RNA的基因中发现了突变,导致诸如先天性听力损失、眼部和骨骼疾病等疾病,”诺贝尔委员会说。“微小RNA正在证明对于生物体如何发育和运作至关重要。”

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